Bevezetés: Primer vagy könnyűlánc-amyloidosis esetében kórosan termelődő monoklonális
immunglobulinkönnyűlánc-fragmentumok rakódnak le a szervekben, a kialakuló amyloiddepozitumok
pedig diszfunkciót okoznak. Célkitűzés és módszer: Kutatásunk során a Semmelweis Egyetem
Belgyógyászati és Hematológiai Klinikáján 2010 és 2024 között könnyűlánc-amyloidosissal
diagnosztizált betegek klinikai, illetve túlélési adatait vizsgáltuk, hat időszakra
bontva. Különös figyelmet fordítottunk a prognózist lehetségesen befolyásoló tényezők
vizsgálatára, így tanulmányoztuk a túlélés kapcsolatát a diagnózis idejével, a betegek
életkorával, a citogenetikai háttérrel, továbbá a különböző kezelési sémák szerint.
Eredmények: A vizsgált időszakban összesen 56, könnyűlánc-amyloidosisos beteget diagnosztizáltunk.
A növekvő esetszámokból megfigyelhető az a tendencia, hogy egyre gyakrabban ismerik
fel a betegséget, a legtöbbször viszont továbbra is csak előrehaladott stádiumban
születik meg a diagnózis. A teljes csoport mediántúlélése 44 hónap volt, és nem mutatott
szignifikáns javulást a vizsgált időszakok során. A prognózist a leginkább a betegek
életkora, illetve a diagnóziskor megállapított stádiumbeosztás befolyásolta. A könnyűlánc-amyloidosis
terápiája sok változáson ment át az elmúlt 15 évben. Az újabb típusú szerek – mint
a daratumumab és a venetoclax – használata mellett gyakrabban alakult ki komplett
hematológiai remisszió, illetve szervválaszt is nagyobb arányban figyeltünk meg a
korábban alkalmazott kezelésekkel összehasonlítva. Következtetés: Az újabb típusú
gyógyszerekre adott kedvezőbb terápiás válasz hatására számíthatunk a jövőben a túlélési
statisztikák javulására is, az utóbbit azonban a vizsgálatunkban eddig nem tudtuk
igazolni. A korábbi stádiumban felfedezett betegség jelentősen kedvezőbb prognózist
eredményez, ezért a korszerű terápia mellett a korai felismerés szerepét sem lehet
eléggé hangsúlyozni. Orv Hetil. 2024; 165(47): 1860–1870.
