Safety and efficacy of avalglucosidase alfa versus alglucosidase alfa in patients with late-onset Pompe disease (COMET): a phase 3, randomised, multicentre trial

Diaz-Manera, Jordi ✉; S Kishnani, Priya*; Kushlaf, Hani; Ladha, Shafeeq; Mozaffar, Tahseen; Straub, Volker; Toscano, Antonio; T van der Ploeg, Ans; I Berger, Kenneth; R Clemens, Paula; Chien, Yin-Hsiu; W Day, John; Illarioshkin, Sergey; Roberts, Mark; Attarian, Shahram; Lindolfo Borges, Joao; Bouhour, Francoise; Chul Choi, Young; Erdem-Ozdamar, Sevim; Goker-Alpan, Ozlem; Kostera-Pruszczyk, Anna; An Haack, Kristina; Hug, Christopher; Huynh-Ba, Olivier; Johnson, Judith; Thibault, Nathan; Zhou, Tianyue; M Dimachkie, Mazen**; Schoser, Benedikt; Investigator Group, COMET [Kollaborációs szervezet]; Behin, Anthony [Kollaborációs közreműködő]; Boentert, Matthias [Kollaborációs közreműködő]; Carvalho, Gerson [Kollaborációs közreműködő]; Chahin, Nizar [Kollaborációs közreműködő]; Charrow, Joel [Kollaborációs közreműködő]; Deegan, Patrick [Kollaborációs közreműködő]; Durmus Tekce, Hacer [Kollaborációs közreműködő]; Duval, Fanny [Kollaborációs közreműködő]; Genge, Angela [Kollaborációs közreműködő]; Gutmann, Ludwig [Kollaborációs közreműködő]; D Henderson, Robert [Kollaborációs közreműködő]; B Hennermann, Julia [Kollaborációs közreműködő]; Hiwot, Tarekegn [Kollaborációs közreműködő]; Hughes, Derralynn [Kollaborációs közreműködő]; Karaa, Amel [Kollaborációs közreműködő]; Karam, Chafic [Kollaborációs közreműködő]; Kautzky-Willer, Alexandra [Kollaborációs közreműködő]; Komaki, Hirofumi [Kollaborációs közreműködő]; Laforet, Pascal [Kollaborációs közreműködő]; Longo, Nicola [Kollaborációs közreműködő]; Malinova, Vera [Kollaborációs közreműködő]; Maré, Ricardo [Kollaborációs közreműködő]; Maxit, Clarisa [Kollaborációs közreműködő]; Mengel, Eugen [Kollaborációs közreműködő]; Gualtiero Moggio, Maurizio [Kollaborációs közreműködő]; Molnár, Mária Judit [Molnár, Mária Judit (Neurológia), Kollaborációs közreműködő] Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete (SE / AOK / I); Enrica Mongini, Tiziana [Kollaborációs közreműködő]; Nadaj-Pakleza, Aleksandra [Kollaborációs közreműködő]; Nascimento Osorio, Andres [Kollaborációs közreműködő]; Noury, Jean-Baptiste [Kollaborációs közreműködő]; Souza Bulle Oliveira, Acary [Kollaborációs közreműködő]; Parman, Yesim [Kollaborációs közreműködő]; Pena, Loren [Kollaborációs közreműködő]; Remiche, Gauthier [Kollaborációs közreműködő]; Sciacco, Monica [Kollaborációs közreműködő]; B Shieh, Perry [Kollaborációs közreműködő]; Smith, Cheryl [Kollaborációs közreműködő]; Stulnig, Thomas [Kollaborációs közreműködő]; Taithe, Frederic [Kollaborációs közreműködő]; Tard, Céline [Kollaborációs közreműködő]; Tarnopolsky, Mark [Kollaborációs közreműködő]; Vorgerd, Matthias [Kollaborációs közreműködő]; Whitley, Chester [Kollaborációs közreműködő]; Young, Peter [Kollaborációs közreműködő]; Alonso-Pérez, Jorge [Kollaborációs közreműködő]; Altemus, Patricia [Kollaborációs közreműködő]; Aubé-Nathier, Anne-Catherine [Kollaborációs közreműködő]; B Avelar, Jennifer [Kollaborációs közreműködő]; Bailey, Carrie [Kollaborációs közreműködő]; Ebru Bekircan-Kurt, Can [Kollaborációs közreműködő]; Billy, Jenny [Kollaborációs közreműködő]; Boschi, Silvia [Kollaborációs közreműködő]; E Brown, Kathryn [Kollaborációs közreműködő]; Carrera Garcia, Laura [Kollaborációs közreműködő]; Chase, Lauren [Kollaborációs közreműködő]; Cirne, Hamilton [Kollaborációs közreműködő]; Danjoux, Loïc [Kollaborációs közreműködő]; Davion, Jean-Baptiste [Kollaborációs közreműködő]; DeArmey, Stephanie [Kollaborációs közreműködő]; Fedotova, Ekaterina [Kollaborációs közreműködő]; Gandolfo, Eve [Kollaborációs közreműködő]; Grosz, Zoltan [Grosz, Zoltán (Neurológia), Kollaborációs közreműködő] Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete (SE / AOK / I); Guellec, Dewi [Kollaborációs közreműködő]; Guettsches, Anne-Katrin [Kollaborációs közreműködő]; Guglieri, Michela [Kollaborációs közreműködő]; Hatcher, Erin [Kollaborációs közreműködő]; Helms, Sina [Kollaborációs közreműködő]; Hufgard-Leitner, Miriam [Kollaborációs közreműködő]; A. Klyushnikov, Sergey [Kollaborációs közreműködő]; Langton, Jacqui [Kollaborációs közreműködő]; Linková, Lenka [Kollaborációs közreműködő]; Mavroudakis, Nicolas [Kollaborációs közreműködő]; Mazurová, Stella [Kollaborációs közreműködő]; Mori, Madoka [Kollaborációs közreműködő]; Müller-Miny, Louisa [Kollaborációs közreműködő]; Musumeci, Olimpia [Kollaborációs közreműködő]; S Nance, Christopher [Kollaborációs közreműködő]; Natera-de Benito, Daniel [Kollaborációs közreműködő]; Neel, Robert [Kollaborációs közreműködő]; A Niizawa, Gabriela [Kollaborációs közreműködő]; Noll, Lauren [Kollaborációs közreműködő]; Ortega, Erik [Kollaborációs közreműködő]; Pasnoor, Mamatha [Kollaborációs közreműködő]; Pautot, Vivien [Kollaborációs közreműködő]; Potulska-Chromik, Anna [Kollaborációs közreműködő]; Pugliese, Alessia [Kollaborációs közreműködő]; Questienne, Claire [Kollaborációs közreműködő]; Ramos Lopes, Margarida [Kollaborációs közreműködő]; Reyes-Leiva, David [Kollaborációs közreműködő]; Riedl, Michaela [Kollaborációs közreműködő]; Francisco Rugiero, Marcelo [Kollaborációs közreműködő]; Salort-Campana, Emmanuelle [Kollaborációs közreműködő]; Victor Sgobbi Souza, Paulo [Kollaborációs közreműködő]; Sole, Guilhem [Kollaborációs közreműködő]; Solera, Luca [Kollaborációs közreműködő]; Souto Lopes, Suzara [Kollaborációs közreműködő]; Specht, Sabine [Kollaborációs közreműködő]; Statland, Jeffrey [Kollaborációs közreműködő]; Swenson, Andrea [Kollaborációs közreműködő]; Yew Tan, Chong [Kollaborációs közreműködő]; Tizon, Sónia [Kollaborációs közreműködő]; M Evan der Beek, N A [Kollaborációs közreműködő]; A.van Kooten, Harmke [Kollaborációs közreműködő]; Wencel, Marie [Kollaborációs közreműködő]; Wenninger, Stephan [Kollaborációs közreműködő]; Zagnoli, Fabien [Kollaborációs közreműködő]