Safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat versus alglucosidase alfa plus placebo in late-onset Pompe disease (PROPEL): an international, randomised, double-blind, parallel-group, phase 3 trial

Schoser, Benedikt; Roberts, Mark*; Byrne, Barry J; Sitaraman, Sheela; Jiang, Hai; Laforêt, Pascal; Toscano, Antonio; Castelli, Jeff; Díaz-Manera, Jordi ✉; Goldman, Mitchell; der Ploeg, Ans Tvan; Bratkovic, Drago; Kuchipudi, Srilakshmi; Mozaffar, Tahseen**; Kishnani, Priya S; Sebok, Agnes [Sebők, Ágnes (Sejtbiológia), Kollaborációs közreműködő]; Pestronk, Alan [Kollaborációs közreműködő]; Dominovic-Kovacevic, Aleksandra [Kollaborációs közreműködő]; ROPEL Study Group [Kollaborációs szervezet]; Khan, Aneal [Kollaborációs közreműködő]; Koritnik, Blaž [Kollaborációs közreműködő]; Tard, Celine [Kollaborációs közreműködő]; Lindberg, Christopher [Kollaborációs közreműködő]; Quinn, Colin [Kollaborációs közreműködő]; Eldridge, Crystal [Kollaborációs közreműködő]; Bodkin, Cynthia [Kollaborációs közreműködő]; Reyes-Leiva, David [Kollaborációs közreműködő]; Hughes, Derralynn [Kollaborációs közreműködő]; Stefanescu, Ela [Kollaborációs közreműködő]; Salort-Campana, Emmanuelle [Kollaborációs közreműködő]; Butler, Ernest [Kollaborációs közreműködő]; Bouhour, Francoise [Kollaborációs közreműködő]; Kim, Gee [Kollaborációs közreműködő]; Papadimas, George Konstantinos [Kollaborációs közreműködő]; Parenti, Giancarlo [Kollaborációs közreműködő]; Bartosik-Psujek, Halina [Kollaborációs közreműködő]; Hani, Kushlaf [Kollaborációs közreműködő]; Hashiguchi, Akihiro [Kollaborációs közreműködő]; Lau, Heather [Kollaborációs közreműködő]; Pedro, Helio [Kollaborációs közreműködő]; Andersen, Henning [Kollaborációs közreműködő]; Amartino, Hernan [Kollaborációs közreműködő]; Shiraishi, Hideaki [Kollaborációs közreműködő]; Kobayashi, Hiroshi [Kollaborációs közreműködő]; Tarnev, Ivaylo [Kollaborációs közreműködő]; Vengoechea, Jaime [Kollaborációs közreműködő]; Avelar, Jennifer [Kollaborációs közreműködő]; Shin, Jin-Hong [Kollaborációs közreműködő]; Cauci, Jonathan [Kollaborációs közreműködő]; Alonso-Pérez, Jorge [Kollaborációs közreműködő]; Janszky, Jozsef [Janszky, József Vladimír (Neurológia), Kollaborációs közreműködő] Általános Orvostudományi Kar (PTE); Berthy, Julie [Kollaborációs közreműködő]; Kornblum, Cornelia [Kollaborációs közreműködő]; Gutschmidt, Kristina [Kollaborációs közreműködő]; Claeys, Kristl [Kollaborációs közreműködő]; Molnar, Maria Judit [Molnár, Mária Judit (Neurológia), Kollaborációs közreműködő] Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete (SE / AOK / I); Wencel, Marie [Kollaborációs közreműködő]; Tarnopolsky, Mark [Kollaborációs közreműködő]; Dimachkie, Mazen [Kollaborációs közreműködő]; Tchan, Michel [Kollaborációs közreműködő]; Freimer, Miriam [Kollaborációs közreműködő]; Longo, Nicola [Kollaborációs közreműködő]; Vidal-Fernandez, Nuria [Kollaborációs közreműködő]; Musumeci, Olimpia [Kollaborációs közreműködő]; Goker-Alpan, Ozlem [Kollaborációs közreműködő]; Deegan, Patrick [Kollaborációs közreműködő]; Clemens, R Paula [Kollaborációs közreműködő]; Roxburgh, Richard [Kollaborációs közreműködő]; Henderson, Robert [Kollaborációs közreműködő]; Hopkin, Robert [Kollaborációs közreműködő]; Sacconi, Sabrina [Kollaborációs közreműködő]; Fecarotta, Simona [Kollaborációs közreműködő]; Attarian, Shahram [Kollaborációs közreműködő]; Wenninger, Stephan [Kollaborációs közreműködő]; Dearmey, Stephanie [Kollaborációs közreműködő]; Hiwot, Tarekegn [Kollaborációs közreműködő]; Burrow, Thomas [Kollaborációs közreműködő]; Ruck, Tobias [Kollaborációs közreműködő]; Sawada, Tomo [Kollaborációs közreműködő]; Vescei, Laszlo [Kollaborációs közreműködő]; Löscher, Wolfgang [Kollaborációs közreműködő]; Chien, Yin-Hsiu [Kollaborációs közreműködő]