Összefoglaló. Bevezetés: A myeloma multiplex mindmáig alapvetően gyógyíthatatlan betegség,
ezért nagy klinikai jelentőségük van az eredményes mentő kezeléseknek. A szájon át
adható első proteaszómagátlóval, az ixazomibbal kiegészített lenalidomid-dexametazon
terápia jól tolerálható, csak orális szerekből álló kombináció, mely hazánkban 2015
áprilisától kezdődően a "Named Patient Program" keretén belül vált elérhetővé relabált,
refrakter myeloma multiplexes betegek kezelésére. Célkitűzés: Kutatásunk célja az
ixazomib-lenalidomid-dexametazon kezelés mellett a hosszú távon progressziómentes
túlélők célzott vizsgálata. Módszer: A program keretében összesen 7 centrumban 80
visszaeső beteg részesült e triplet kezelésben, adataikat retrospektíven elemeztük.
Leíró statisztikai és Kaplan-Meier-analízist végeztünk. Eredmények: A betegek nagyobb
hányada reagált: 63,75%-os válaszarány mellett 14 (17,5%) betegnél nem volt terápiás
válasz/stabil betegség alakult ki, és 15-nél (18,75%) a betegség a kezelés mellett
is progrediált. A progressziómentes túlélés a teljes betegcsoportban 10,6 hónapnak
adódott, ugyanakkor 16 beteg (18,75%) két éven túl progressziómentesnek bizonyult,
sőt közülük 11-nél a betegség még 3 év után sem progrediált. Tanulmányunkban a fenti,
hosszú távú túlélő betegcsoport tulajdonságait tárjuk fel. Megbeszélés: A folyamatos
terápia a myeloma multiplex kezelésében meghatározóvá vált. Ezért fontos ismernünk,
hogy kik lehetnek azok a betegek, akik különösen sokat profitálnak egy bizonyos terápiából.
A hosszú távon progressziómentes túlélők között az immunglobulin-nehézláncot érintő
transzlokációk vagy triszómiák közül (trend szintjén) az utóbbiak kedvezőbb progressziómentes
túléléssel bírtak, de progressziómentes platót mindkét betegcsoportban észleltünk.
A betegség tumortömegét mérő nemzetközi stádiumbeosztás (ISS) nem jelezte előre a
hosszú túlélést. Gyógyszerelhagyáshoz vezető mellékhatást a hosszú távú túlélő csoportban
egyet sem regisztráltunk; az észlelt mellékhatások nagy része enyhe volt. Következtetések:
Munkánk során az ixazomib-lenalidomid-dexametazon kombinációt effektívnek és biztonságosnak
találtuk relabált, refrakter myeloma multiplex kezelésére, mely a betegek mintegy
hatodánál több éven át eredményesen alkalmazható. Cikkünkkel a hazai beteganyagon
szerzett tapasztalatainkat szeretnénk megosztani a COVID-19-világjárvány alatt különösen
aktuálissá vált, tisztán orális terápiás lehetőségről. Orv Hetil. 2021; 162(36): 1451-1458.Despite
great advances in therapy, multiple myeloma is still a largely incurable disease,
therefore the importance of salvage therapies is paramount. The first oral proteasome
inhibitor ixazomib in combination with lenalidomide-dexamethasone is a tolerable,
orally administered regime, which has become available for Hungarian relapsed, refractory
multiple myeloma patients from April 2015 in the Named Patient Program.Our goal was
to investigate the long-time progression-free surviving patient population treated
with the ixazomib-lenalidomide-dexamethasone triplet.We retrospectively studied a
total of 80 patients from 7 centers who received the triplet combination. Survival
analyses were performed.Two-third of the patients responded: the overall response
rate was 63.75%. 14 patients (17.5%) did not respond/had stable disease and 15 patients
(18.75%) outright progressed upon therapy. Although progression-free survival was
only 10.6 months for the entire patient cohort, the disease in a subgroup of 16 patients
did not progress within two years. In fact, 11 of them were still in sustained remission
after 3 years of therapy. Our goal was to analyze the characteristics of this subgroup.The
idea of long-term therapy of multiple myeloma is gaining widespread acceptance. Therefore
it is important to know which patients may benefit the most from certain therapies.
Among these 16 long-term responder patients, reciprocal translocation of the immunoglobulin
heavy chain seemed to lack an adverse impact on progression-free survival; comparable
to trisomies, both curves had a progression-free plateau. The International Staging
System (ISS) score at the start of therapy did not predict long-term survivorship.
Most of the side effects in this subgroup were mild, manageable, none led to therapy
discontinuation.Ixazomib-lenalidomide-dexamethasone was confirmed to be an effective
and safe combination for relapsed, refractory multiple myeloma, and one-sixth of the
treated patients were able to receive it for several years, effectively. This fully
oral therapeutic option is at its best during the present COVID-19 pandemic. Orv Hetil.
2021; 162(36): 1451-1458.
